政策解讀丨新羿數(shù)字PCR技術(shù)賦能rAAV基因治療，助力產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展

發(fā)布日期：2025-12-19

近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）發(fā)布《重組腺相關(guān)病毒載體類體內(nèi)基因治療產(chǎn)品申報(bào)上市藥學(xué)共性問題與技術(shù)要求》（2025年第39號(hào)），旨在規(guī)范重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體類產(chǎn)品生產(chǎn)與申報(bào)環(huán)節(jié)的藥學(xué)管理，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。其中，針對(duì)rAAV產(chǎn)品基因組滴度檢測的技術(shù)要求，成為行業(yè)關(guān)注焦點(diǎn)——政策明確鼓勵(lì)優(yōu)先采用精密度和準(zhǔn)確度更高的檢測方法，同時(shí)強(qiáng)調(diào)方法變更時(shí)需開展橋接研究，確保臨床使用劑量準(zhǔn)確。

政策聚焦

數(shù)字PCR成rAAV滴度檢測優(yōu)選技術(shù)

根據(jù)CDE發(fā)布的技術(shù)要求，當(dāng)前rAAV產(chǎn)品基因組滴度檢測常用qPCR與數(shù)字PCR（dPCR）方法。相較于依賴標(biāo)準(zhǔn)品和標(biāo)準(zhǔn)曲線的qPCR，數(shù)字PCR具備三大核心優(yōu)勢：

1

絕對(duì)定量能力

無需標(biāo)準(zhǔn)品即可實(shí)現(xiàn)基因拷貝數(shù)直接定量，避免標(biāo)準(zhǔn)品溯源誤差；

2

更高精密度

通過將樣本分配至數(shù)萬微滴中獨(dú)立擴(kuò)增，顯著降低實(shí)驗(yàn)重復(fù)性差異；

3

更強(qiáng)抗干擾性

對(duì)復(fù)雜基質(zhì)樣本（如rAAV生產(chǎn)過程中的雜質(zhì)成分）耐受性更高，檢測結(jié)果更穩(wěn)定。

政策明確指出，隨著技術(shù)發(fā)展，應(yīng)優(yōu)先選用此類高精度方法，且臨床試驗(yàn)階段若變更檢測方法，需確保變更后方法的質(zhì)量控制能力與原方法相當(dāng)或更優(yōu)，為數(shù)字PCR技術(shù)在rAAV領(lǐng)域的應(yīng)用劃定了明確方向。

技術(shù)匹配

新羿生物全自動(dòng)數(shù)字PCR儀的核心優(yōu)勢

面對(duì)CDE政策要求與rAAV產(chǎn)業(yè)檢測需求，新羿生物自主研發(fā)的D系列全自動(dòng)數(shù)字PCR儀，憑借性能優(yōu)勢與合規(guī)設(shè)計(jì)，成為行業(yè)解決方案優(yōu)選：

核心性能貼合rAAV全生命周期檢測需求

01

• 樣本與微滴性能：支持20μL上樣體積，單次實(shí)驗(yàn)生成超10萬顆均勻微滴，滿足統(tǒng)計(jì)學(xué)檢測可靠性要求；

• 多靶點(diǎn)檢測能力：配備五色熒光通道，可同步檢測rAAV基因組拷貝數(shù)、殘留雜質(zhì)病毒序列等多指標(biāo)；

• 寬線性范圍：多檢測線性覆蓋，適配從早期研發(fā)小批量樣本到商業(yè)化生產(chǎn)大批量樣品的滴度檢測需求。

合規(guī)設(shè)計(jì)滿足監(jiān)管要求

02

• GMP級(jí)生產(chǎn)與認(rèn)證：儀器生產(chǎn)遵循GMP規(guī)范，具備完整審計(jì)追蹤功能，可實(shí)現(xiàn)樣本信息、實(shí)驗(yàn)參數(shù)、檢測結(jié)果的全程溯源；

• 3Q認(rèn)證支持：提供全套安裝確認(rèn)（IQ）、運(yùn)行確認(rèn)（OQ）、性能確認(rèn)（PQ）服務(wù)，符合藥品生產(chǎn)與檢測的合規(guī)性管理要求。

配套服務(wù)助力方法變更橋接

03

針對(duì)CDE要求的“檢測方法變更橋接研究”，新羿生物提供定制化技術(shù)支持：

• 協(xié)助開展變更前后方法比對(duì)驗(yàn)證，確保新方法與原方法檢測結(jié)果一致性；

• 支持既往臨床試驗(yàn)用代表性批次、穩(wěn)定性研究批次樣品的回溯檢測，為質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)制定積累數(shù)據(jù)；

• 提供技術(shù)培訓(xùn)與方案優(yōu)化，幫助企業(yè)高效完成方法變更與申報(bào)資料準(zhǔn)備。

目前，新羿生物D系列全自動(dòng)數(shù)字PCR儀已與國內(nèi)多家CGT企業(yè)、CDMO機(jī)構(gòu)合作，為rAAV載體研發(fā)、工藝優(yōu)化、臨床樣品放行等環(huán)節(jié)提供精準(zhǔn)檢測支持。未來，新羿生物將持續(xù)以技術(shù)創(chuàng)新響應(yīng)政策要求，為rAAV基因治療產(chǎn)品高質(zhì)量上市保駕護(hù)航。

●關(guān)于新羿生物●

新羿生物成立于2015年，位于中關(guān)村科技園，是國家高新技術(shù)企業(yè)、北京市“專精特新”企業(yè)，專注于生命科學(xué)與分子診斷的自主創(chuàng)新，擁有在儀器、芯片、材料、試劑、軟件等領(lǐng)域的高水平研發(fā)團(tuán)隊(duì)。公司發(fā)展迅速，申請(qǐng)國內(nèi)外專利200余項(xiàng)、授權(quán)專利150余項(xiàng)，持續(xù)在權(quán)威期刊發(fā)表學(xué)術(shù)論文，承擔(dān)國家級(jí)科研基金。公司基于自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的數(shù)字PCR技術(shù)，已獲得首個(gè)及第二個(gè)共三項(xiàng)數(shù)字PCR儀NMPA III類醫(yī)療器械注冊(cè)證，三項(xiàng)診斷試劑NMPA III類醫(yī)療器械注冊(cè)證，其中感染和實(shí)體瘤液體活檢領(lǐng)域均為首個(gè)數(shù)字PCR診斷試劑III類注冊(cè)證，兩次獲得中國體外診斷優(yōu)秀創(chuàng)新產(chǎn)品金獎(jiǎng)，榮獲中關(guān)村國際前沿科技創(chuàng)新大賽總冠軍，榮獲北京市科學(xué)技術(shù)二等獎(jiǎng)和發(fā)明創(chuàng)業(yè)成果獎(jiǎng)。公司自主研發(fā)的開放式分子POCT一體機(jī)及qPCR快檢試劑均獲NMPA III類醫(yī)療器械注冊(cè)證。公司秉承“創(chuàng)新，讓精準(zhǔn)觸手可及”的理念，發(fā)展多指標(biāo)、高通量、自動(dòng)化、防污染、成本低的先進(jìn)技術(shù)，致力于成為領(lǐng)先的生命科學(xué)和分子診斷企業(yè)，服務(wù)于生命科學(xué)、精準(zhǔn)醫(yī)療、藥物開發(fā)及健康管理。